Bước đầu đánh giá ghép tế bào gốc đồng loài điều trị bệnh beta thalassemia thể nặng tại Viện Huyết học – Truyền máu TW từ 2015 đến 2020

Thalassemia là bệnh di truyền do giảm hoặc không tổng hợp được chuỗi globin. Bệnh có thể chữa khỏi bằng phương pháp ghép tế bào gốc đồng loài. Ở viện Huyết học – Truyền máu trung ương đã và đang phát triển ghép tế bào gốc điều trị bệnh Thalassemia để điều trị cho bệnh nhân Thalassemia thể nặng. Mục tiêu nghiên cứu: Đánh giá kết quả bước đầu ghép tế bào gốc đồng loài điều trị bệnh Beta thalassemia thể nặng. Phương pháp nghiên cứu: nghiên cứu can thiệp loạt ca bệnh. Kết quả nghiên cứu: 12 bệnh nhân Beta thalassemia thể nặng được ghép tế bào gốc đồng loài, nguồn tế bào gốc từ máu dây rốn cộng đồng, máu dây rốn cùng huyết thống và máu ngoại vi hòa hợp hoàn toàn, máu ngoại vi hòa hợp một nửa (ghép Haplotype). Liều tế bào CD34 của ghép máu dây rốn cùng huyết thống là 2,325 x 10^5 tế bào/kg cân nặng, của nhóm ghép dây rốn cộng đồng là 7,3 x 10^5 tế bào/kg cân nặng. Liều tế bào CD34 từ máu ngoại vi trung bình 10,9 x 10^5 tế bào/kg cân nặng. Có 7/12 bệnh nhân mọc mảnh ghép tốt với chimerism có thể hỗn hợp hoặc hoàn toàn và sau ghép không phụ thuộc truyền máu. Thời gian sống không bệnh dài nhất đến thời điểm hiện tại là 49 tháng. Kết luận: Ghép tế bào gốc đem lại cơ hội điều trị khỏi bệnh Beta thalassemia. Tuy nhiên có một số biến chứng chính gây thất bại ghép như: thất bại mọc mảnh ghép, nhiễm trùng...