Hemophilia A là rối loạn đông máu có tính chất di truyền do tổn thương gen lặn nằm trên nhiễm sắc thể giới tính X, gây thiếu hụt hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu VIII. Ước tính Việt Nam có trên 10.000 bệnh nhân trong đó hemophilia A chiếm khoảng 85%. Hemophilia A có nhiều biến chứng, bao gồm: bệnh khớp mạn tính, xuất hiện chất ức chế, lây nhiễm các loại virus do truyền chế phẩm máu. Chảy máu tái phát nhiều lần gây phá huỷ khớp, tổn thương khớp không hồi phục, ảnh hưởng đến chức năng sống, thẩm mỹ và tâm lý người bệnh, làm họ tàn tật, tự ti, mặc cảm với xã hội, hạn chế khả năng giao tiếp, hòa nhập với cộng đồng. Điều trị dự phòng bằng cách bổ sung yếu tố đông máu thiếu hụt định kì là một phương pháp đã được áp dụng nhiều năm tại các nước phát triển, cho thấy hiệu quả rõ rệt so với điều trị khi có chảy máu và đã được Liên đoàn Hemophilia Thế giới khuyến cáo như một phương pháp điều trị thiết yếu đối với người bệnh. Tuy nhiên, do yếu tố VIII có thời gian bán hủy ngắn nên việc tiêm tĩnh mạch định kì 1-3 lần/tuần thực sự là một trở ngại, đặc biệt với các bệnh nhi nhỏ tuổi làm cho việc tuân thủ của người bệnh bị ảnh hưởng. Bên cạnh đó tại Việt Nam, yếu tố VIII vẫn chưa được sử dụng tại nhà vì vậy việc đến bệnh viện để nhận yếu tố đông máu định kì không phải dễ thực hiện đối với đa số các trường hợp.Nghiên cứu bước đầu đánh giá kết quả của Emicizumab trong điều trị dự phòng chảy máu trên bệnh nhân hemophilia A không có chất ức chế yếu tố VIII tại Viện Huyết học – Truyền máu TW năm 2020 - 2021. Đánh giá tác dụng không mong muốn của Emicizumab trong điều trị dự phòng chảy máu trên bệnh nhân hemophilia A không có chất ức chế yếu tố VIII tại Viện Huyết học – Truyền máu TW năm 2020 - 2021.
Hemophilia A is an inherited blood clotting disorder caused by damage to an X-linked recessive gene that causes a deficiency or abnormality in clotting factor VIII function. It is estimated that Vietnam has over 10,000 patients, of which hemophilia A accounts for about 85%. Hemophilia A has many complications, including: chronic joint disease, inhibitory appearance, transmission of viruses by transfusion of blood products. Repeated bleeding causes joint destruction, irreversible joint damage, affecting life function, aesthetics and psychology of patients, making them disabled, low self-esteem, inferiority complex with society, limiting their ability to ability to communicate and integrate into the community. Prophylactic treatment by periodic supplementation of deficient coagulation factors is a method that has been applied for many years in developed countries, showing significant effectiveness compared to treatment in the presence of bleeding. The World Hemophilia Association recommends it as an essential treatment for patients. However, because factor VIII has a short half-life, routine intravenous administration 1-3 times/week is indeed a challenge. concerns, especially for young pediatric patients, affecting patient compliance. Besides, in Vietnam, factor VIII has not been used at home yet, so it is not easy to periodically go to the hospital to receive clotting factors for the majority of cases. Results of Emicizumab in the prevention of bleeding in patients with hemophilia A without factor VIII inhibitors at the National Institute of Hematology and Blood Transfusion in 2020 - 2021. Evaluation of unwanted effects of Emicizumab in prophylactic treatment Prevention of bleeding in hemophilia A patients without factor VIII inhibitors at the National Institute of Hematology and Blood Transfusion in 2020-2021.
- Đăng nhập để gửi ý kiến