Xơ tủy nguyên phát là một bệnh lý thuộc nhóm tân sinh tăng sinh tủy với những đặc điểm lâm sàng và sinh học đa dạng. Cơ chế sinh bệnh chính là do bất thường con đường tín hiệu JAK/STAT khiến tế bào tạo máu trong tủy xương tăng sinh mất kiểm soát kèm hình ảnh xơ tủy. Ruxolitinib là một thuốc ức chế JAK đã được công nhận trong điều trị bệnh xơ tủy. Nghiên cứu nhằm mô tả bước đầu kết quả điều trị với Ruxolitinib trên bệnh xơ tủy nguyên phát tại BV.TMHH. Phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu mô tả hàng loạt ca, hồi cứu hồ sơ của bệnh nhân xơ tủy nguyên phát được điều trị với Ruxolitinib tại BV.TMHH từ 2013 đến tháng 8/2022. Các thông tin về chẩn đoán, đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng, đáp ứng với điều trị và những độc tính của thuốc sẽ được thu thập và xử lý. Kết quả: Có 10 bệnh nhân được thu nhận vào nghiên cứu. Tuổi trung vị 63 tuổi. Bệnh nhân nam nhiều hơn nữ. Triệu chứng lâm sàng phổ biến lúc chẩn đoán là thiếu máu và lách to. Có 8/10 bệnh nhân mang đột biến JAK2V617F. Đa số bệnh nhân thuộc nhóm nguy cơ trung bình cao và nguy cơ cao theo International Prognostic Scoring System (IPSS), Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) và DIPSS plus. Sau điều trị Ruxolitinib, có 6/10 bệnh nhân giảm được kích thước lách và 4/10 bệnh nhân cải thiện được tình trạng thiếu máu. Tỷ lệ sống toàn bộ sau 5 năm là 75%. Tác dụng phụ phổ biến nhất là thiếu máu và giảm tiểu cầu. Có 1/10 bệnh nhân tử vong do nhiễm trùng trong quá trình điều trị. Kết luận: Ruxolitinib có hiệu quả trên bệnh nhân xơ tủy nguyên phát. Tuy nhiên, tác dụng phụ vẫn còn nhiều và đòi hỏi phải được theo dõi sát trong quá trình điều trị.
Primary myelofibrosis (PMF) is classified as myeloproliferative neoplasm (MPN) with various clinical and biological features. The pathogenesis mechanism lies in the abnormality of the JAK/STAT signaling pathway, which causes uncontrolled proliferation of blood cells along with fibrosis in the bone marrow. Ruxolitinib is one of the JAK inhibitors that has been approved for treating PMF. This report aims to describe the initial results of Ruxolitinib for patients with PMF in BTH. Methods: A retrospective, case series study of the PMF patients receiving Ruxolitinib in BTH from 2013 to August 2022. Results: Ten patients were included in this study. The median age was 63 years old. The number of male patients was more than the number of females. The most common clinical symptoms were anemia and splenomegaly. Eight patients carried JAK2V617F mutation. Most patients were categorized as high-intermediate or high-risk groups according to IPSS, DIPSS, and DIPSS plus criteria. After treatment of Ruxolitinib, 6/10 patients had improvements in spleen size, and 4/10 patients improved anemia status. The 5-year overall survival was 75%. Anemia and thrombocytopenia were the common complications of Ruxolitinib. One patient died from severe infection during treatment. Conclusion: Ruxolitinib was effective for PMF, but the frequent occurrence of complications requires strict follow-up during treatment.
- Đăng nhập để gửi ý kiến