Antisense Oligonucleotide - Hy vọng mới cho các bệnh lý gen phức tạp

Với sự phát triển của khoa học và công nghệ, lĩnh vực y học cá thể hóa sẽ là xu hướng tất yếu của chăm sóc sức khỏe trong tương lai. Y học cá thể hóa hướng tới việc can thiệp tối ưu vào cấu trúc di truyền ở cấp độ phân tử cho từng loại bệnh tật riêng biệt và trên mỗi cá thể bệnh nhân khác nhau. Với sự phát triển ấn tượng của các kỹ thuật sinh học phân tử những thập niên gần đây, con người đã có thể can thiệp vào những cấu trúc vi thể như mRNA. Trong đó, liệu pháp antisense oligonucleotide (ASO) được đánh giá là có nhiều tiềm năng và ứng dụng lớn trong tương lai.