Suy tủy xương mắc phải là một bệnh lý huyết học hiếm gặp của trẻ em. Bệnh phân bố khắp nơi trên thế giới với tỉ suất mắc là 2 – 5/triệu dân/năm. Vấn đề điều trị còn gặp nhiều khó khăn, tiên lượng bệnh thường xấu. Có nhiều phương pháp điều trị đặc hiệu cho bệnh nhân đã và đang được nghiên cứu. Tuy nhiên, hầu hết các phác đồ hướng dẫn điều trị cho trẻ em trên thế giới hiện nay đều chọn hai phương pháp điều trị có hiệu quả cao nhất là ghép tế bào gốc tạo máu và thuốc ức chế miễn dịch. Với hai phương thức trên, tỉ lệ thành công khá cao 70 – 80% sống 5 năm. Ghép tế bào gốc tạo máu với người cho cùng huyết thống là lựa chọn hàng đầu cho bệnh nhi suy tủy xương. Tuy nhiên, ghép tế bào gốc tạo máu rất hạn chế vì khó lựa chọn được người cho phù hợp HLA, do đó dùng thuốc ức chế miễn dịch bao gồm Antithymocyteglobulin ngựa kết hợp với Cyclosporine A hoặc ghép tế bào gốc tạo máu từ người cho không cùng huyết thống là lựa chọn tiếp theo. Hơn nữa, vấn đề tiếp tục lựa chọn phương thức điều trị khác cho các trường hợp suy tủy xương khó chữa (nhắc lại Antithymocyteglobulin thỏ + Cyclosporine A, sử dụng các phác đồ kinh điển hay thử nghiệm các thuốc ức chế miễn dịchvà các phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu mới…) hay theo dõi lâu dài cho bệnh nhi sau điều trị cũng được đặt ra.
Acquired aplastic anemia (AA) is one of the unusual blood diseases in children with many difficulties in management and poor prognosis. Over the world, the incidence is about 2 – 5 per million of the population per year. There are many methods of specific treatment for AA patients currently in used or continued to be investigated. However, HSCT (haemopoietic stem cell transplant) and IST (immunosuppression therapy) are two of the most effective methods chosen in most guidelines for management of AA children. With either treatment modality, 5 – years overall survival is about 70 – 80 %. Transplantation with a matched sibling donor is preferred when feasible as it is curative. But most patients are not suitable candidates for optimal initial HSCT because of lack of a matched sibling donor. Therefore, IST included ATG horse + CSA or unrelated donor HSCT are the next lines of choices. Moreover, there are other update on problems such as what are the options for management of the refractory AA patient (2ndATG rabit + CSA, clinical research protocol using novel IST and alternative donor transplantation…) or long term follow up after IST.
- Đăng nhập để gửi ý kiến