Báo cáo 3 trường hợp nhược nặng đầu tiên của Việt Nam được điều trị bằng ghép tế bào gốc tạo máu tự thân thành công tại Bệnh viện Trung ương Quân đội 108. Phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu tiến cứu, báo cáo kết quả ca bệnh tại Bệnh việnTrung ương Quân đội 108 từ ngày 16 tháng 3 năm 2021 đến ngày 30 tháng 9 năm 2022, thời gian theo dõi trung bình 10 tháng (5 - 16 tháng). Cả 3 bệnh nhân nhược cơ được điều trị bằng ghép tế bào gốc tạo máu tự thân tại trung tâm ghép tế bào gốc của bệnh viện. Các bệnh nhân đều có triệu chứng nhược cơ nặng, dai dẳng mặc dù vẫn sử dụng tích cực các liệu pháp ức chế miễn dịch. Tế bào gốc tạo máu tự thân được huy động từ máu ngoại vi với Cyclophosphamide và G-CSF, và được tinh sạch, loại bỏ các tế bào lympho tự miễn bằng phương pháp chọn lọc CD34. Bệnh nhân được điều trị bằng các phác đồ điều kiện hoá để phá hủy hệ thống miễn dịch tự hoạt động, sau đó truyền lại khối tế bào gốc để phục hồi miễn dịch và máu. Kết quả: Ba bệnh nhân được ghép tế bào gốc tạo máu tự thân, có tuổi trung bình khi chẩn đoán nhược cơ và ở thời điểm ghép lần lượt là 23,6 và 39,6 tuổi. Tất cả các bệnh nhân đều có triệu chứng lâm sàng, điện cơ rõ rệt về nhược cơ (phân nhóm nhược cơ lâm sàng: IIb - III) và có kết quả định lượng kháng thể kháng thụ thể Acetylcholin dương tính. Sau ghép cả 3 bệnh nhân có cải thiện rõ rệt, bệnh thuyên giảm và ổn định, không phải dùng thuốc ức chế miễn dịch. Cả ba bệnh nhân (100%) không có bội nhiễm hay phát triển bệnh tự miễn thứ phát sau ghép tế bào gốc tạo máu tự thân. Kết luận: Ghép tế bào gốc tạo máu tự thân cho bệnh nhân nhược cơ nặng kháng trị có hiệu quả rõ rệt bằng cải thiện triệu chứng bệnh mà không cần điều trị thêm ức chế miễn dịch. Việc áp dụng ghép tế bào gốc tạo máu tự thân thành công cho bệnh nhân nhược cơ nặng có u tuyến ức kháng trị giúp người bệnh có thêm sự lựa chọn mới, niềm tin chữa bệnh, có cơ hội trở lại với cộng đồng.
To describe the first three cases of severe myasthenia gravis treated with autologous hematopoietic stem cell transplantation at the 108 Military Central Hospital in Vietnam. Methods: From March 16, 2021 to September 30, 2022, a prospective study of three cases with severe myasthenia gravis was conducted at 108 Military Central Hospital; the average follow-up was 10 months (5 months-16 months). Despite receiving vigorous immunosuppressive medication, all patients had severe, persistent myasthenia gravis. Cyclophosphamide and G-CSF were used to isolate autologous hematopoietic stem cells from peripheral blood, and CD34 selection was used to eliminate out autoimmune lymphocytes. After undergoing conditioning regimens to disable the patient's auto-immune system, stem cells were retransfused to help the patient's blood and immunity return. Results: The mean age at myasthenia gravis diagnosis and at the time of transplantation was 23.6 years and 39.6 years, respectively. Three patients underwent autologous hematopoietic stem cell transplantation. Clinical symptoms, electromyography showing myasthenia gravis (class IIb - III), and a positive anti-Acetylcholine antibody titer were all present in all individuals. Following the transplant, all three patients showed a significant improvement, the condition was stable and in remission, and they no longer required immunosuppressive medication. None of the three patients (100%) who underwent autologous hematopoietic stem cell transplantation experienced superinfection or autoimmune illness as a result. Conclusion: Patients with severe myasthenia gravis can significantly decrease their severity of symptoms without additional immunosuppressive therapy with autologous hematopoietic stem cell transplantation. The successful use of autologous hematopoietic stem cell transplantation for patients with severe myasthenia gravis provides them with new options, faith in treatment, and the ability to return to the community.
- Đăng nhập để gửi ý kiến