Khảo sát tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 tháng đầu sau truyền thuốc zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho trẻ dưới 2 tuổi tại bệnh viện Nhi Đồng 2. Phương pháp: Mô tả 05 trường hợp mắc bệnh teo cơ tủy sống được truyền thuốc zolgensma về tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 tháng đầu theo dõi. Kết quả: Sau truyền thuốc, 04/5 có sốt, 02/5 có nôn ói, 01/5 có tiêu lỏng. Cả 05 đều giảm tiểu cầu ở tuần 1 nhưng từ tuần thứ 2 số lượng tiểu cầu trở lại bình thường. AST và ALT của cả 05 tăng ở 2 đỉnh: tuần 1-2 và tuần 6-8, liên quan corticoides, sau đó trở lại bình thường. Trong 6 tháng theo dõi, cả 05 không xuất hiện nuốt khó, có thể ăn được bằng đường miệng, không cần hỗ trợ hô hấp, không xuất hiện teo cơ hay rung giật cơ. Tất cả đều cải thiện đáng kể điểm CHOP INTEND, cao nhất là tăng 14 điểm. Tỉ lệ cải thiện nhiều nhất là 40,6%. Nhóm cơ vùng chi trên cải thiện nhiều nhất, với điểm cải thiện dao động từ 4-15 điểm, trung bình cải thiện 9,2 điểm. Kết luận: Tác dụng phụ đáng lưu ý của Zolgensma là giảm tiểu cầu và tăng men gan. Tất cả bệnh nhân được truyền thuốc đều cải thiện dần mức vận động.
To investigate the side effects and effectiveness during 6 months after zolgensma infusion in the treatment of spinal muscular atrophy in children under 2 years of age at Children’s Hospital 2 Methods: Describe 05 cases with spinal muscular atrophy who received zolgensma about side effects and effectiveness in the first 6 months of follow-up. Results: After zolgensma infusion, 04/5 had fever, 02/5 had vomiting, 01/5 had diarrhea. All 05 had thrombocytopenia at week 1 but from week 2 the platelets count returned to normal. AST and ALT of all 05 increased at 2 peaks: 1-2 weeks and 6-8 weeks, related to corticosteroids, then returned to normal. During 6 months of follow-up, all 05 did not appear to have difficulty swallowing, could be eaten by mouth, none of required respiratory support, no new muscle atrophy or new fasciculation. All significantly improved the CHOP INTEND score, up to a maximum of 14 points. The highest improvement rate was 40.6%. Upper extremity improved the most, with an improvement score ranging from 4-15 points, with an average improvement of 9.2 points. Conclusion: Notable side effects of Zolgensma are thrombocytopenia and elevated liver enzymes. All patients who received the drug had a gradual improvement in motor ability.
- Đăng nhập để gửi ý kiến