Kho vũ khí điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) đã nhanh chóng mở rộng trong vài năm qua, phần lớn được thúc đẩy bởi nghiên cứu dịch thuật về bối cảnh bộ gen của nó và sự hiểu biết được cải thiện về cơ chế kháng lại các liệu pháp thông thường. Tuy nhiên, tình trạng kháng thuốc nguyên phát và thứ phát vẫn là một vấn đề cơ bản đối với hầu hết bệnh nhân. Nghiên cứu cơ chế đề kháng với các tác nhân mới này đang thông báo cho sự phát triển của nhóm thuốc AML tiếp theo và thiết kế các phác đồ kết hợp nhằm khai thác tối ưu các lỗ hổng điều trị, với mục tiêu cuối cùng là loại bỏ tất cả các dòng phụ của bệnh và tăng tỷ lệ chữa khỏi ở AML. AML là một bệnh không đồng nhất, được đặc trưng bởi một loạt các thay đổi phân tử ảnh hưởng đến kết quả lâm sàng và cũng cung cấp các mục tiêu tiềm năng để phát triển thuốc. Bài đánh giá này thảo luận về bối cảnh điều trị hiện tại và mới nổi của AML, làm nổi bật các nhóm thuốc mới và kiến thức mở rộng của chúng tôi về cơ chế kháng thuốc đang cung cấp thông tin cho các liệu pháp điều trị trong tương lai và cung cấp cơ hội mới cho các chiến lược kết hợp hiệu quả.
The therapeutic armamentarium of acute myeloid leukemia (AML) has rapidly expanded in the past few years, driven largely by translational research into its genomic landscape and an improved understanding of mechanisms of resistance to conventional therapies. However, primary and secondary drug resistance remains a substantial problem for most patients. Research into the mechanisms of resistance to these new agents is informing the development of the next class of AML drugs and the design of combination regimens aimed at optimally exploiting therapeutic vulnerabilities, with the ultimate goal of eradicating all subclones of the disease and increasing cure rates in AML. AML is a heterogeneous disease, characterized by a broad spectrum of molecular alterations that influence clinical outcomes and also provide potential targets for drug development. This review discusses the current and emerging therapeutic landscape of AML, highlighting novel classes of drugs and how our expanding knowledge of mechanisms of resistance are informing future therapies and providing new opportunities for effective combination strategies.
- Đăng nhập để gửi ý kiến