Nghiên cứu hiện tại nhằm khái quát đặc điểm các thiết kế thử nghiệm lâm sàng (TNLS) trong y học chính xác bệnh ung thư, và tóm tắt các TNLS đã và đang được triển khai trong lĩnh vực ung thư học chính xác. Phương pháp: Chúng tôi tìm kiếm trên PubMed các nghiên cứu đến ngày 19 tháng 9 năm 2024 và trích xuất thông tin từ các bài báo liên quan. Kết quả: Trong y học chính xác, thiết kế giỏ đánh giá hiệu quả của một liệu pháp hướng đích trên nhiều loại ung thư có cùng một thay đổi phân tử, trong khi các thiết kế chùm đánh giá hiệu quả của nhiều liệu pháp cho các tình trạng hồ sơ phân tử khác nhau trong cùng một loại ung thư. Thiết kế nền tảng có sự linh hoạt để đánh giá đồng thời nhiều liệu pháp so với một nhóm chứng duy nhất. Ngoài ra, các thiết kế bạch tuộc, thiết kế linh hoạt, thiết kế liền mạch, và thiết kế N-trong-1 cũng được đề cập trong y văn. Trong số 34 TNLS liên quan đến ung thư học chính xác, có 27 nghiên cứu sử dụng thiết kế giỏ, thiết kế chùm, và thiết kế nền tảng. Kết luận: Các TNLS trong tương lai có thể tích hợp tiến bộ công nghệ và lý thuyết để tăng cường cá nhân hóa điều trị và cải thiện quản lý ung thư.
With advancements in next-generation sequencing technology, genomics, proteomics, and metabolomics have been increasingly applied in targeted cancer therapy. This review provides an overview of clinical trial design characteristics in precision medicine for physicians, researchers, and other stakeholders involved in the implementation of clinical trials. Additionally, we summarize the global landscape of clinical trials currently underway in precision oncology. Methods: We searched PubMed from the inception until September 19, 2024 for eligible studies, which reported any clinical trial designs used in precision oncology and/or corresponding completed or on-going clinical trials. Results: A “master protocol” framework was introduced to minimize participant exposure to ineffective drugs, accelerate dug development, and lower research costs. In 2018, the FDA issued the first draft guidance to expedite oncology drug development. Within this framework, basket trials test a targeted therapy across various cancers with the same molecular alteration, while umbrella trials assess multiple therapies within a single cancer, divided by molecular profiles. Platform trials provide a flexible design to evaluate multiple treatments simultaneously against a single control. Additionally, octopus trials, adaptive trials, telescope or seamless trials, N-of-1 trials designs have been also introduced. Among 34 identified precision oncology trials, 27 studies used basket, umbrella, and platform designs, which are main designs of the master protocol framework. Conclusion: Drug efficacy assessment has gradually shifted to biomarker-guided trials, identifying many potential cancer therapies through basket, umbrella, and platform designs. Future trials may integrate technological and theoretical advancements to enhance personalized treatment and improve cancer management.
- Đăng nhập để gửi ý kiến